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Farmaco orfano. Come vincere una malattia rara. E-book. Formato PDF

Un ebook di  Placentino Giuseppe  edito da Libellula Edizioni, 2011

Questo libro racconta la storia di una malata di Sla (sclerosi laterale amiotro ca), ma poteva essere la Còrea di Huntington, la sclerosi multipla o la sclerosi tuberosa. Tanto non fa la differenza: le malattie rare sono sempre l’elemento di fondo che alimenta il cosidetto “problema della terapia orfana”. Peccato che ogni malattia rara è la dimostrazione di come le industrie farmaceutiche si interessino poco dei farmaci orfani, cioè dei farmaci probabilmente abili alla terapia di una malattia rara, ma non prodotti per cause commerciali. Farmaci non convenienti perché rivolti ad un ristretto numero di pazienti. Eppure negli ultimi anni sono aumentati gli investimenti per la ricerca di tali farmaci. Iplex è il nome commerciale di un farmaco orfano prodotto dalla Insmed Incorporated, una casa farmaceutica con sede negli USA. Il professore Manfredi Saginario, parente di San Pio da Pietrelcina, prescriveva il preparato Iplex per il trattamento della Sla, ma per ottenere questo farmaco (chiamato tecnicamente IGF-1-BP3) i malati erano costretti a rivolgersi all’autorità giudiziaria civile.

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